La Malattia di Alzheimer, descritta per la prima volta nel 1906, è attualmente la forma di demenza degenerativa più diffusa, con un'incidenza del 50-70% sul totale dei casi. E' una malattia letale e progressiva che causa danni cerebrali irreversibili che si manifestano nel tempo con perdita di memoria, stato confusionale, cambiamenti della personalità e deficit delle funzioni cognitive. Ad oggi non ci sono evidenze che provino in modo esaustivo che un solo meccanismo sia predominante nella malattia, nonostante si ritenga che la neuro-tossicità mediata da accumulo di proteina amiloide (Aβ) e l'iperfosforilazione della proteina Tau giochino un ruolo fondamentale. Attualmente sono disponibili diversi trattamenti sintomatici per i pazienti ma non è ancora stata trovata una terapia che contrasti l'insorgere e il progredire della malattia.

L'approccio adottato da Siena Biotech prevede la caratterizzazione dei composti tramite saggi fenotipici e multiparametrici in modelli di malattia in vitro, quali colture cellulari, e in vivo, quali modelli animali in cronico o acuto.

La Corea di Huntington è una malattia genetica che porta a morte neuronale progressiva e selettiva ed è caratterizzata da corea cronica progressiva e demenza. L'origine genetica della malattia era conosciuta fin dalla prima descrizione della malattia nel 1872, ma il gene responsabile, l'huntingtina, è stato identificato solo nel 1993. E' ormai noto che la Corea di Huntington è causata da una espansione della tripletta CAG nel gene dell'huntingtina che porta alla sintesi di una proteina mutata, caratterizzata da un tratto di glutammine ripetute piê lungo del normale (polyQ). Nonostante si conosca la causa genetica, non è ancora chiaro come questa mutazione porti a meccanismi di tossicità e a morte cellulare. Sebbene siano disponibili diversi trattamenti sintomatici per i pazienti, ancora non è stata trovata una terapia che contrasti l'istaurarsi e il progredire della malattia. La Corea di Huntington è la piê studiata e meglio caratterizzata fra un gruppo di malattie neurodegenerative causate da espansione della tripletta CAG con cui condivide meccanismi di tossicità e degenerazione, in particolare con le Atassie Spino-Cerebellari.

L'approccio adottato da Siena Biotech per sviluppare terapie atte a contrastare l'insorgenza e il progresso della Corea di Huntington si basa su saggi legati ai target terapeutici e sui fenotipi rilevanti per la caratterizzazione farmacologica dei composti in parallelo all'ottimizzazione della potenza e delle caratteristiche farmacocinetiche (ADME).