Aree terapeutiche per patologie ad oggi incurabili - Il sistema nervoso centrale e le malattie rare

Siena Biotech ha sviluppato un portafoglio di farmaci preclinici e clinici, nonchè approcci basati sui pathway o sulle analisi fenotipiche, in due aree terapeutiche principali: le malattie neurodegenerative, e in particolare la Malattia di Alzheimer e la Corea di Huntington, e l'oncologia, prevalentemente la branca della neuro-oncologia.

In ciascuna di queste aree mediche la società sta creando una pipeline di composti farmaceutici ottimizzati ricorrendo soprattutto a dati funzionali in un contesto rilevante per la patologia, con una particolare attenzione alle proprietà fisico-chimiche adeguate.

Il portafoglio di farmaci per la Malattia di Alzheimer si basa sull'intervento all'interno della cascata amiloidea. L'obiettivo consiste nel massimizzare le probabilità di successo targetizzando la cascata a vari livelli per affrontare una serie di meccanismi associati alla produzione di Aβ e alla sua neurotossicità. La conoscenza di questi meccanismi sia in vivo che in vitro costituisce la base del processo di selezione dei target.

Nell'ambito della Corea di Huntington, la ricerca si focalizza sugli approcci che modificano l'insorgenza e il progresso della patologia e sull'intervento terapeutico nei vari aspetti dell'aggregazione dell'huntingtina mutata e della tossicità.

Nella branca dell'Oncologia, la particolare attenzione che l'azienda pone sui composti che penetrano la barriera ematoencefalica offre un notevole vantaggio nello sviluppo di trattamenti per i tumori del cervello e i tumori periferici che possono dare origine a metastasi cerebrali. Inoltre, i meccanismi scelti per la modulazione possono essere rilevanti per alcuni tumori periferici e quindi si sta provvedendo ad estendere il trattamento terapeutico a tumori non correlati al sistema nervoso centrale.